Bakgrunn
Sjølv om det er gjort mange forsøk på å utvikle sjukdomsmodifiserande behandlingar for Parkinsons sjukdom, har ingen så langt vist tilstrekkeleg effekt i større kliniske studiar. Samstundes blir stadig fleire nye kandidatlegemiddel utvikla, og talet på tidlege kliniske studiar aukar raskt.
Før ein kan gjennomføre store og ressurskrevjande studiar for å teste om eit legemiddel faktisk kan bremse sjukdomsutviklinga, er det viktig å få svar på to grunnleggjande spørsmål:
- Kjem legemiddelet seg inn i hjernen?
- Påverkar legemiddelet den biologiske mekanismen det er meint å påverke?
SLEIPNIR er utvikla for å gi svar på nettopp desse spørsmåla. Studien brukar såkalla biomarkørar – målbare biologiske signal frå kroppen – for å undersøkje om legemidla når fram til sentralnervesystemet og verkar slik forskarane forventar.
Ein biomarkør kan til dømes vere eit stoff i blod eller ryggmargsvæske som fortel noko om kva som skjer i hjernen, eller om eit legemiddel har utløyst den ønskte biologiske effekten.
Design
SLEIPNIR er ei fase 2a-studie der fleire ulike legemiddelkandidatar blir testa samtidig i den same studien. Alle behandlingane blir samanlikna med ei felles placebogruppe.
Denne typen studie, kalla ei plattformstudie, gjer det mogleg å undersøkje fleire lovande behandlingar på ein rask og effektiv måte. Det reduserer behovet for mange separate studiar og gjer forskinga mindre belastande for deltakarane.
Studien startar med tre parallelle behandlingsgrupper som skal teste tre ulike legemiddelkandidatar med potensial til å bremse utviklinga av Parkinsons sjukdom.
Mål med studien
Forskarane ønskjer å undersøkje:
- Om behandlingane er trygge og godt tolererte.
- Om legemidla når fram til hjernen og sentralnervesystemet.
- Om legemidla påverkar dei biologiske prosessane dei er utvikla for å målrette.
Primære endepunkt
Dei viktigaste måla i studien er:
- Å samanlikne førekomst og alvorlegheitsgrad av biverknader mellom dei som får aktiv behandling og dei som får placebo.
- Å måle kor mykje av legemiddelet som finst i ryggmargsvæska samanlikna med blodet etter 12 veker, som eit mål på kor godt stoffet når hjernen.
- Å undersøkje endringar i biomarkørar som kan vise om legemiddelet har påverka den biologiske målmekanismen sin.
Status
SLEIPNIR skal starte med tre ulike legemiddelkandidatar. Hovudprotokollen og to av delstudiane vart ferdigstilte i 2025 og førebudde for innsending til europeiske legemiddelstyresmakter. Den tredje delstudien er under sluttføring.
Rekruttering av deltakarar er planlagd å starte i andre kvartal 2026, føresett nødvendig godkjenning frå styresmaktene.
Deltakande senter
- Haukeland universitetssjukehus, Bergen
Finansiering
- Norges forskingsråd
- Helse Vest
- Norges Parkinsonforbund
- Cure Parkinson's (Storbritannia)
Meir informasjon
For meir informasjon eller dersom du ønskjer å delta i studien, kontakt:
neurosysmedstudier@helse-bergen.no