Hvem er pasientene

​Helsedirektoratets Nasjonal faglig retningslinje for barn og unge (helsedirektoratet.no) ble utgitt i 2016 og omfatter fire sykdomskategorier. 

Fire sykdomskategorier​

Disse fire er følgende:

1. Livstruende sykdom der det finnes medisinsk behandling, men som ikke alltid helbreder, eksempelvis kreft, organsvikt i hjerte, lever eller nyre.
2. Tilstander der tidlig død er uunngåelig, eksempelvis medfødte alvorlige misdannelser, enkelte ekstremt premature barn.
3. Progredierende (ofte arvelige, progressive) sjeldne sykdommer, der det ikke finnes sykdomsrettet, men utelukkende lindrende behandling, som kan pågå over flere år, eksempelvis nevromuskulære/degenerative sykdommer. 
4. Sykdommer og tilstander som ikke er progredierende, men der alvorlighetsgraden medfører risiko for komplikasjoner, og der sannsynligheten for tidlig død er stor – eksempelvis enkelte medfødte misdannelsessyndromer, alvorlige former for cerebral parese eller omfattende funksjonshemning etter hjerneskade.