Behandlingsprotokoll for ependymom (CNS svulst) hos barn og ungdommer

Studier har vist at behandling med både kirurgi og strålebehandling, bedrer overlevelsen. Cellegift ved ependymom har mer usikker effekt og beste standard behandling cellegift er ikke etablert. Med denne behandlingsprotokollen ønsker en på en vitenskapelig måte å sammenlikne ulike behandlingsstrategier, samtidig med et ønske om å forstå mer av den underliggende biologien til ependymom. Det overordnede målet med studien er å øke overlevelsen for barn og unge med ependymom. I studien samler vi inn kliniske opplysninger hos barn og unge som diagnostiseres og behandles for ependymom. 

Pasientene kan også delta i BIOMECA ved at vevsprøve fra tumor, blod og spinalvæske fra pasienten sendes til "BIOMECA Referent Site" for videre undersøkelser og analyser. Dette gjøres for å lære med om biologien til ependymom og utvikle nye behandlings-strategier for behandling av ependymom hos barn. 

Alder < 22 år ved diagnose

Histologisk verifisert diagnose med ependymom intracranielt eller intraspinalt, lokalisert eller metastatisk, inkludert myxopapillært

ependymom, ependymom (papillært, clear-cell, tancytic), Ependymom RELA fusjon positiv, Anaplastisk ependymom.

Histologisk verifisert subependymom, Histologisk verifisert ependymoblastoma

Ependymom er den tredje vanligste hjernesvulsten hos barn og ungdom og utvikles i det sentrale hjernesystemet (hjernen og ryggmargen). Svulsten utgår fra spesielle hjerneceller – ependymomceller – som kler de indre hulrommene i hjernen. Alt etter hvor svulsten ligger, kan den gi ulike symptomer som hodepine, kvalme, brekninger, kramper og nevrologiske utfall, men også mer diffuse symptomer som tretthet og personlighetsforandringer.  Behandlingen er først og fremst kirurgi og den optimale behandlingen er å fjerne hele svulsten. Ofte kan det være vanskelig da svulsten kan infiltrere vitale strukturer, og målsetningen for kirurgisk behandling vil være maksimal fjerning av svulsten, samtidig med et optimalt nevrologisk resultat. Standard behandling av ependymom er kirurgi, etterfulgt av strålebehandling hos større barn og ungdom og cellegift hos de minste barna som ikke kan få strålebehandling.  Studier har vist at behandling med både kirurgi og strålebehandling, bedrer overlevelsen. Cellegift ved ependymom har mer usikker effekt og beste standard behandling cellegift er ikke etablert.

Foreldre til barn med ependymom fra hele Europa vil bli forespurt om å delta i denne studien. En internasjonal barnekreft organisasjon kalt SIOP –  Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique – har utarbeidet Ependymoma II, som er en behandlingsprotokoll/studieprotokoll for diagnostikk og behandling av ependymom hos barn, ungdom og unge voksen. Med denne behandlingsprotokollen ønsker en på en vitenskapelig måte å sammenlikne ulike behandlingsstrategier, samtidig med et ønske om å forstå mer av den underliggende biologien til ependymom. Det overordnede målet med studien er å øke overlevelsen for barn og unge med ependymom. Centre Leon Berard i Frankrike er ansvarlig for studien, og barnets sykehus i Norge står for den daglige medisinske behandlingen.

Det er totalt 480 barn, ungdommer og unge voksne fra flere europeiske land som inngår i studien.