En fase 2, randomisert, dobbelt-blind, placebokontrollert, parallellstudie for å evaluere effekt, sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og effekt på biomarkører av PTC857 hos voksne studiedeltakere med amyotrofisk lateral sklerose
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en nevrodegenerativ sykdom som påvirker det motoriske nevronsystemet og resulterer i progressive lammelser og eventuell død på grunn av respirasjonssvikt. De eneste godkjente behandlingene for ALS er riluzol og edaravone (godkjent i noen land). Reaktive oksygenforbindelser (ROS) og oksidative skader på grunn av disse, øker i ALS-pasientprøver og ALS dyremodeller. Flerumettede fettsyrer i fosfolipider i cellemembranene er utsatt for å bli angrepet av ROS som til slutt kan utløse celledød. PTC857 er et oralt biotilgjengelig lite molekyl som utvikles av PTC Therapeutics (PTC) for behandling av ALS. PTC857 fungerer som en hemmer for å redusere oksidativt stress (ROS).
Stengt for rekruttering
Om studien
ALS anslås å forekomme hos 1 til 2 per 100 000 mennesker over hele verden. Gjennomsnitt overlevelsestid etter diagnose er 3 til 4 år. Det finnes ingen kur mot ALS, og behandlingen av pasienter med ALS er i stor grad begrenset til behandling av symptomer.
Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell studie for å vurdere effekten av PTC857-behandling hos voksne menn og kvinner diagnostisert med ALS. Målene med studien er å evaluere effekt, sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og effekter på biomarkører av PTC857-behandling hos personer med ALS. Studien består av 5 perioder: Screening, behandling, videreutdanning, fortsatt videreutdanning og oppfølging.
Studien skal evaluere effekten av PTC857 sin evne til å redusere sykdomsprogresjon hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Informasjon om deltaking
Studien er avslutta
Kven kan delta?
Kva inneber studien?
Kontaktinformasjon
Ole-Bjørn Tysnes
E-post: ole-bjorn.tysnes@helse-bergen.no
Samarbeidspartnarar
Foregår ved
- Helse Bergen