En fase 3, åpen studie som evaluerer langsiktig sikkerhet og effekt av VX-121/TEZ/D-IVA-kombinasjonsterapi hos forsøkspersoner med cystisk fibrose

Dette er del 3 av en åpen, multisenter, tre-delt rollover-studie som undersøker studielegemidlet VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA). Formålet med denne delen (del C) er å evaluere effekt, tolerabilitet og sikkerhet ved behandling hos pasienter med cystisk fibrose.

Åpen for rekruttering

Om studien

Dette er del 3 av en åpen, multisenter, tre-delt rollover-studie som undersøker studielegemidlet VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA). Legemiddelet er brukt til behandling av personer med cystisk fibrose. Formålet med denne delen av studien (del C) er å evaluere effekt, tolerabilitet og sikkerhet ved behandling. Vertex Pharmaceuticals Incorporated (sponsoren) støtter og betaler for denne studien. Sponsoren er selskapet som utvikler VNZ/TEZ/D-IVA.

Vitskapleg tittel

A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Long-term Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis.

Informasjon om deltaking

Studien er open for rekruttering frå 01.03.2026 fram til 31.12.2030

Kven kan delta?

Pasienter med cystisk fibrose som deltok i og fullførte legemiddelstudien som var forløper til denne aktuelle studien (del B) inviteres til å være med. Studien foregår både ved Haukeland Universitetssjukehus og Oslo Universitetssykehus.

Potensielle deltagere må ha sykdommen Cystisk fibrose og ha fullført del B av studien.

Kva inneber studien?

Dette er en åpen legemiddelstudie der deltageren vet at hen får studiemedisinen. Studien innebærer studievisitt med oppmøte på sykehuset samt regelmessige telefonkonsultasjoner. På oppmøte gjøres ulike undersøkelser som EKG, spirometri, urinprøve, blodprøve og svettetest. Deltageren må også fylle ut flere spørreskjema. Disse testene og spørreskjemaene brukes til å vurdere effekt og sikkerhet/toleranse av studiemedisinen. Det er flere bivirkninger man spesielt følger med på, blant annet leverpåvirkning og utslett i huden.

Kontaktinformasjon

Studielegen ved OUS, Ullevål sykehus (hovedutprøver i Norge):
Egil Bakkeheim, overlege, telefon: 23015590 / 90065525
E-post: uxbake@ous-hf.no

Studielegen ved Haukeland universitetssykehus:
Mette Engan, overlege, telefon: 55975199 / 41106563
E-post: mette.engan@helse-bergen.no

Samarbeidspartnarar

Samarbeid med

Helse Bergen
Oslo universitetssykehus

Sponsor er Vertex Pharmaceuticals Incorporated