HUVAMER-studien
En fase 1/2, åpen klinisk studie med kombinasjon av hydroxyurea og valproat, eller 6-mercaptopurine og valproat hos pasienter med akutt myeloid leukemi eller myelodysplastisk syndrom i høyrisiko gruppe
Studien vil undersøke sikkerhet, toleranse og effektivitet av behandling med to nye medisin kombinasjoner hos eldre pasienter med nydiagnostisert eller tilbakevendende akutt myeloid leukemi (AML) og høyrisiko myelodysplastisk syndrom (HR-MDS).
Om studien
Akutt myelogen leukemi er en sjelden form for blodkreft. Behandlingen har blitt forbedret de siste årene, men fortsatt har denne diagnosen en alvorlig prognose.
Studien innebærer utprøving av legemiddelet hydroxyurea i kombinasjon med valproat, og legemiddelet 6-mercaptopurine i kombinasjon med valproat. Medisinene gis i tablettform slik at behandlingen foregår utenfor sykehuset.
Hydroxyurea er et medikament som er godkjent for behandling av andre blodsykdommer som f.eks kronisk myelogen leukemi, essensiell trombocytemi og polycythemia vera.
Valproat brukes til behandling av epilepsi og som stemningsstabiliserende.
6-mercaptopurine brukes til behandling av andre typer akutt leukemi, men er foreløpig ikke etablert i behandling av akutt myeloid leukemi.
Formålet med studien er å undersøke sikkerhet, toleranse og effekt av disse kombinasjonene hos pasienter diagnostisert med tilbakefall av akutt myeloid leukemi eller tilbakefall av høyrisiko myelodysplastisk syndrom som ikke kan behandles med andre tilgjengelige behandlingsalternativer.
Behandling med intensiv cellegift gis før benmargstransplantasjon og har kurasjon som mål. Mange eldre i denne pasientgruppen taler ikke standard intensiv cellegiftbehandling og får mye bivirkninger. De fleste pasienter har allerede prøvd standard lav dose cellegift med liten eller ingen effekt.
Vi undersøker i tillegg endringer i livskvalitet og fysisk aktivitet hos deltakerne.
Multisenterstudie
Studien er planlagt av forskere i Bergen og utføres på Haukeland universitetssjukehus.
Flere andre helseregioner vil åpne opp for rekruttering i 2024.
Vitskapleg tittel
A Study to Investigate Treatment of HU and VPA, or 6-MP and VPA in Unfit AML/HR-MDS Patients (HUVAMER)
Informasjon om deltaking
Studien er open for rekruttering frå 01.04.2024 fram til 01.04.2026
Kven kan delta?
Du som har fått bekreftet diagnose akutt myeloid leukemi eller høyrisiko myelodysplastisk syndrom og som ikke tåler, eller har prøvd annen tilgjengelig behandling uten effekt, kan få tilbud om deltakelse i denne studien. I tillegg må du oppfylle bestemte inklusjonskrav.
Ta kontakt med din behandlende lege ved ditt lokale sykehus om du ønsker mer informasjon.
Din behandlende lege kontakter studieledelsen for deltagelse.
Les mer om studien og kriterier på ClinicalTrials.gov
Det er foreløpig kun Haukeland universitetsjukehus som inkluderer pasienter i denne studien nå. Sykehus fra flere helseregioner vil åpne for inklusjon ila 2024. Rekruttering vil vare i to år (til ca. mai 2026).
Kva inneber studien?
Studien inkluderer testing av blod- og beinmargsprøver for å måle behandlingseffekt, men også for å se etter biomarkører.
En biomarkør er stoffer som proteiner og gener, som kan fortelle oss hvordan legemiddelet fungerer i kroppen. Disse testene kan bidra til at vi kan bedre forstå den genetiske profilen til din sykdom, samt avgjøre om disse medikamentene har effekt på din sykdom.
Studien er planlagt av forskere i Bergen og utføres på Haukeland Universitetssykehus.
Flere andre helseregioner vil åpne opp for rekruttering av deltakere i 2024.
Dersom du samtykker til å delta i studien, vil det bli gjort en del undersøkelser i ulike faser av studien; 1) kartlegging (screening), 2) behandling og 3) oppfølging. Før du kan motta studiebehandlingen, vil det bli gjort undersøkelser for å finne ut om du kan delta i studien (kartlegging). Du vil kunne delta i studien i opptil 12 måneder, dvs i opptil 6 måneder med behandling og opptil 6 måneder med oppfølging. Behandlingen består av maksimalt 6 sykluser så lenge du har god effekt og tåler denne fint. Hver syklus består av 28 dager.
Du vil ikke motta noe kompensasjon for din deltakelse i studien. Utgifter til reiser vil imidlertid bli dekket. Du vil få studielegemiddelet gratis. Studieansvarlig vil også betale for de studierelaterte testene og dekke sykehusutgiftene for å utføre studien.
Kontaktinformasjon
Overlege Bjørn Tore Gjertsen
Haukeland universitetssjukehus
Medisinsk avdeling, Seksjon for blodsykdommer