IMPACT: Utprøving av legemiddelet ILB® ved ALS
Formålet med denne studien er å undersøke om et nytt legemiddel ILB ® kan bremse sykdomsutviklingen hos pasienter med ALS.
Om studien
Studiemedisinen ILB® er et nytt legemiddel som vi tror kan hjelpe pasienter med ALS. Den virker ved å stimulere frisetting av et stort antall vekstfaktorer, deriblant Hepatocyte Growth Factor (HGF) – et stoff som finnes naturlig i kroppen. HGF har vist seg å kunne beskytte nerveceller i prekliniske studier. Håpet er at ILB®, gjennom å øke HGF-nivået i blodet – i noen tilfeller opp til femti ganger – kan bidra til å bremse død av motoriske hjerneceller og dermed sykdomsutviklingen hos pasienter med ALS.
Informasjon om deltaking
Studien er open for rekruttering frå 15.04.2026 fram til 01.06.2027
Kven kan delta?
For å delta i studien må du oppfylle følgende hovedkriterier:
- være mellom 18 og 80 år
- ha diagnostisert ALS
- ha symptomer på ALS mindre enn 2 år før screeningen
- ha en skår på minst 28 poeng på den reviderte ALS-funksjonsskalaen (ALSFRS-R)
- ha tilnærmet normal svelgefunksjon (det er tillatt med lette svelgevansker)
- ha stabil helse utenom ALS - du kan for eksempel ikke ha aktive infeksjoner eller
- ha andre nevrodegenerative sykdommer
- ha startet med Riluzol (Rilutek®) minst 2 uker før screeningen
- ha en lungekapasitet på minst 60 % og kun lette pustevansker
- ha et sykdomsforløp som anses som normalt for ALS; pasienter med svært langsom progresjon kan ikke delta.
Studien er kun åpen for norske ALS-pasienter.
Kva inneber studien?
Hvis du velger å delta i denne studien, kan du være med i studien i omtrent 1 år. Du må besøke studiestedet månedlig i første delen av studien.
Studien er delt i 3 deler:
Screeningperioden varer opptil 4 uker for å se om du kan delta i studien. Du må slutte å bruke Riluzol minst 48 timer før behandlingsperioden starter.
Behandlingsperiode del A varer i ca. 24 uker. I denne perioden får du:
- En sprøyte under huden (subkutan injeksjon) hver uke. Denne inneholder enten ILB® eller placebo.
- To kapsler hver dag, en om morgenen og en om kvelden. Disse inneholder enten Riluzol (et godkjent legemiddel mot ALS) eller placebo.
Denne delen er dobbelt-blindet. Det betyr at verken du eller vi vet hva du får - om du får ILB® eller Riluzol som aktiv behandling - i denne perioden. Hvis du bor i nærheten av Oslo blir du også invitert til å ta en MR av hodet ved start og slutt. Hvert studiebesøk tar omtrent 3 timer. I tillegg blir du fulgt opp med kortere telefon konsultasjoner.
Valgfri studieperiode, del B, varer i 24 uker. I denne delen vil alle få ILB® som sprøyte under huden en gang i uken (uten blindtesting). I tillegg ønsker vi at alle starter opp igjen med godkjent standard behandling mot ALS, altså Riluzol (Rilutek®), som du får forskrevet fra din nevrolog. Hvert studiebesøk tar omtrent 3 timer. I tillegg blir du fulgt opp med kortere telefonkonsultasjoner.
I studien vil vi innhente og registrere opplysninger om deg, både demografiske opplysninger og helseopplysninger.
Personopplysninger kan for eksempel være:
• Navn
• Adresse
• Telefonnummer
• Fødselsdato
• Etnisitet for forskningsformål
• Kjønn
Helseopplysninger kan for eksempel være:
• Medisinsk historikk
• Sykdommens diagnose og alvorlighetsgrad
• Resultater fra EKG
• Spørreskjemaresultater og informasjon om din ALS-diagnose
• Resultater av legeundersøkelser
• Målinger av vitale tegn
I studien vil vi også innhente prøver fra deg. Blod og urin samles inn og testes for rutineprøver for sikkerhet, graviditet (kun kvinnelige deltakere), studielegemidlet og andre biomarkører vi ønsker å undersøke i studien.
Studiebesøket koster ingenting. Reiser til og fra sykehuset dekkes av pasientreiser etter gjeldende satser.
Ver merksam
Fordeler:
Vi vet ikke om du vil få noen fordeler av å delta i denne studien. Hvis du velger å være med, kan medisinen vi tester kanskje ha en positiv effekt på helsen din, men dette er ikke garantert. Grunnen er at vi fortsatt undersøker hvor godt medisinen virker. Det er mulig at du ikke merker noen forbedring, eller at tilstanden din forverres. Uansett vil informasjonen fra studien være nyttig for å hjelpe andre med ALS i fremtiden.
Ulemper/Risikoer for studielegemidlet:
Vanlige bivirkninger rapportert i tidligere kliniske studier med studielegemidlet var
- lysglimt i synsfeltet
- diare
- tretthet
- hodepine
- lokale blåmerker og rødhet rundt innstikkstedet
Hos pasienter med ALS har sikkerheten og den foreløpige effekten av ILB® blitt undersøkt i to studier med til sammen 24 deltakere. I begge studiene ble det rapportert at denne pasientgruppen tålte medisinen godt. De fleste bivirkningene var milde eller moderate, var kortvarige og trengte liten eller ingen behandling.
Du kan få en immunreaksjon, feber, kløe eller utslett, mens du får studielegemidlet. Legemidlet kan også gi en allergisk reaksjon, som kan være mild eller innebære alvorlige symptomer som kortpustethet. Disse reaksjonene er så langt ikke observert med ILB i kliniske studier.
Riluzol (Rilutek®/Riluzol actavis®/Teglutik®) er for øyeblikket den eneste godkjente medisinen mot ALS. Vi vet ennå ikke sikkert om Riluzol og ILB® påvirker hverandres virkning, og for å unngå mulige interaksjoner vil vi derfor ikke kombinere dem i den dobbelt-blinde delen av studien (Del A).
Kontaktinformasjon
Ole-Bjørn Tysnes (Hovedutprøver):
e-post: ole-bjorn.tysnes@helse-bergen.no
Nevrologisk avdeling, Haukeland Universitetssykehus HF
Kontaktinformasjon nasjonalt koordinerende senter:
Overlege og koordinerende utprøver:
Angelina Maniaol
Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus HF
E-post: angman@ous-hf.no
Samarbeidspartnarar
Samarbeid med
- Akershus universitetssykehus
- Helse Bergen
- Helse Møre og Romsdal
- Helse Stavanger
- Nordlandssykehuset
- Oslo universitetssykehus
- Sørlandet sykehus
- St. Olavs hospital
- Sykehuset i Vestfold
- Sykehuset Innlandet
- Sykehuset Telemark
- Universitetssykehuset Nord-Norge
- Vestre viken