Utprøving av nytt legemiddel for erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Legemiddelfirmaet Mitsubishi Tanabe Pharma holder på å undersøke effekten av et nytt legemiddel som man håper kan bidra til å øke tiden personer med EPP kan oppholde seg i lys, uten å få symptomer.

Publisert 03.10.2022

Lege og pasient med pilleboks COLOURBOX41985295.jpg

Hvordan virker det?

Studielegemiddelet (dersimelagon) er vist i dyremodeller blant annet å øke produksjonen av hudpigmentet melanin, noe som bidrar til økt lystoleranse fordi melaninet absorberer den delen av lyset som gir symptomer ved EPP. Legemiddelet tas som tabletter en gang daglig.

Avsluttet studie

Effekten av dersimelagon hos pasienter med EPP (fase 3-studie) ble testet ut i en større internasjonal studie der også Nasjonalt kompetansesenter for porfyrisykdommer (NAPOS) i samarbeid med Hudavdelingen på Haukeland universitetssjukehus deltok. I Norge startet studien i april 2021 og ble avsluttet i juli 2022. 

Studien var designet slik at noen av deltagerne fikk narremedisin og andre dersimelagon. Alle deltakerne ble instruert til å daglig utsette seg for lys utendørs. De måtte registrere tiden de var ute og om eventuelle «varselsymptomer» som prikking, svie kløe eller lignende oppsto. Resultater fra studien vil forhåpentligvis foreligge neste år.

Når blir det mulig å få denne nye medisinen?

Deltakerne som bidro i den opprinnelige studien har fått tilbud om å fortsette på studielegemiddelet i opptil to år i påvente av en mulig godkjenning. Legemiddelet må først godkjennes til bruk, basert på de studiene som er utført og evt. andre planlagte studier. Deretter må legemiddelet også godkjennes av norske myndigheter for bruk hos norske pasienter. 

Per i dag er det derfor ikke sikkert når, eller om, legemiddelet kommer på det norske markedet. NAPOS er involvert i prosessen videre og håper at resultatene fra studien blir positive og at dersimelagon på sikt vil bli tilgjengelig for personer med EPP i Norge.