Blodkreft: Eryaspase-behandling for barn og unge som ikke tåler peg-asparaginase

Om studien

Akutt lymfatisk leukemi (ALL) er den hyppigste kreftformen hos barn og unge. Behandlingen er svært sammensatt, og det inngår flere ulike typer kjemoterapi. Asparaginase er her en viktig medisin. Asparaginase er et enzym som virker ved å fjerne en byggesten (aminosyrenasparagin) fra blodet. Kroppens egne celler kan lage mer av denne aminosyren selv, men det kan ikke leukemiceller – derfor vil kreftceller utsultes og dø når pasienter tilføres asparaginase som medisin.

Når asparaginase utvinnes fra bakterien E.coli og kobles til et bestemt bærermolekyl, kalles det PEG-asparaginase. PEG-asparaginase inngår i den nordiske standardbehandlingen av ALL. Allergi er en relativt hyppig bivirkning. Når man har hatt en allergisk reaksjon overfor stoffet, er det ikke mulig å gi mer PEG-asparaginase, og man kan ikke gjennomføre hele behandlingen som planlagt. Noen utvikler også «stille inaktivering» av asparaginase. Da sluttet medikamentet å virke. Hvis man ikke får gjennomført den planlagte asparaginase-behandlingen, eller asparaginasen blir stille inaktivert, er det en økt risiko for tilbakefall av ALL.

Eryaspase er en annen form for asparaginase. Asparaginase er her innkapslet i levende røde blodceller fra en blodgiver, og vil bryte ned kreftcellenes byggesteiner (slik vi ønsker det), samtidig som de røde blodcellene beskytter medisinen mot å bli brutt ned i kroppen. Det kan derfor virke over lengre tid. Samtidig beskyttes asparaginase mot immunforsvarets forsvarsmekanismer (antistoffer), og det er mindre risiko for å få allergiske reaksjoner. Utover dette håper man at kroppen ellers er mer beskyttet mot stoffet, og at man derfor ikke har så stor risiko for andre bivirkninger.

Studien vil undersøke hvordan eryaspase virker i kroppen og samle inn sikkerhetsdata ved bruk.

Les meir om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltaking

Studien er avslutta

Kven kan delta?

Inklusjonskriterier

1. Kvinnelig eller mannlig pasient med ALL i alderen 1-45 år på diagnosetidspunktet
2. Førstelinje «non-high risk» ALL pasient som er inkludert I NOPHO ALL-2008 med PEG-asparaginase som del av behandlingsregimet
3. Dokumentert hypersensitivitetsreaksjon mot PEG-asparaginase med enten
• Klinisk allergi mot PEG-asparaginase (mild/alvorlig) ELLER
• Serum asparaginaseaktiviet under deteksjonsgrensen («stille inaktivering»)
4. Karnofsky/Lansky funksjonsnivå 50.
5. Evne til å forstå og ønske om å signere informert samtykke, samt mulighet og vilje til å medvirke i oppsatte undersøkelser, behandlingsplan, laboratorieprøver og andre studieprosedyrer. For pasienter under 18 år må begge foreldre eller pårørende samtykke til studieinklusjon.

Eksklusjonskriterier

1. Philadelphia-kromosom positiv ALL.
2. Deltagelse i andre kliniske studier som innvirker på studiebehandlingen unntatt NOPHO ALL-2008. Pasienter kan delta i andre kliniske studier som ikke interferer med studiemedikamentet.
3. Ukontrollert annen sykdom, inkludert, men ikke begrenset til tilstander som krever kombinert antiviral terapi eller pasienter med alvorlig eller systemisk infeksjon, psykiatrisk lidelse eller sosial situasjon som begrenser pasientens medvirkning i studien. 
4. Annen akutt/kronisk somatisk eller psykiatrisk lidelse eller avvikende blodprøver som kan øke pasientens risiko i forbindelse med studiedeltagelse eller administrasjon av studiemedisin, eller som kan innvirke på tolkningen av studieresultater eller andre forhold som gjør at studieansvarlig finner pasienten uegnet til studieinklusjon.
5. Gravide eller ammende kvinner, samt seksualt aktive kvinner som ikke bruker prevensjon.(s-hCG test tas som ledd i screening). Seksuelt aktive kvinnelige pasienter med forventet fertil evne må benytte effektive prevensjonsmidler spesifisert i protokollen.
6. Organdysfunksjon som kontraindiserer asparaginase-terapi:
• Anamnestisk pankreatitt
• Alvorlig blødning eller blodpropp under forutgående asparaginasebehandling
• Alvorlig leversvikt på administrasjonstidspunktet (bilirubin >3 ganger øvre referansegrense, transaminaser >10 timesøvre referansegrense) 
• Etablert koagulopati (f.eks. hemofili)
7. Tidligere alvorlig transfusjonsreaksjon (³grad 3) eller annen kontraindikasjon mot blodtransfusjon. Tilstedeværelse av spesifikke antistoffer som erytorocytter, som hindrer forlikelighet med tilgjengelige erytorcyttkonsentrat.
8. Pågående behandling med et medikament som sannsynlig kan forårsake hemolyse.

 

Kva inneber studien?

Behandlingen

Varigheten og antall behandlinger avhenger av hvor mange behandlinger som er gitt før du utviklet stille inaktivering eller allergi. Antallet Eryaspase-behandlinger varierer derfor mellom 1–7 behandlinger gitt med 2 og 6 ukers mellomrom.

Medisinen gis som en blodoverføring, der legemidlet ligger inne i de røde blodcellene. Det tar ca. 1 time. Det stilles samme faglige kvalitetskrav til medisinen som til blod fra blodgivere. 

På grunn av risiko for allergiske reaksjoner kommer det til å være en sykepleier i rommet de første 15 minuttene, og du må bli på avdelingen i 2 timer etter behandlingen (akkurat som når det gis PEG-asparaginase).

Etter at medisinen er gitt, gjennomføres blodprøver og kontroller slik du er vant til fra før. Du kan bli bedt om å komme til noen ekstra blodprøvetakinger. Resten av behandlingsopplegget ditt blir ikke endret dersom du deltar i studien. 

Fordeler og ulemper

Ved å delta i forsøket får du muligheten til å få videre behandlinger med asparaginase selv om du ikke har tålt eller har nytte av den opprinnelige behandlingen med PEG-asparaginase.  Tilførsel av Eryaspase kan i en situasjon med allergi eller stille inaktivering av PEG-asparaginase bidra til å styrke din overlevelsessjanse og kanskje gi færre bivirkninger. Det er imidlertid også mulig at deltakelse i studien verken medfører endrede helbredelsessjanser eller endret hyppighet av bivirkninger. 

 

 

Kontaktinformasjon

Studiesykepleier kan kontaktes på telefon 55 97 53 62 ved ønske om ytterligere informasjon om studien.

Pasienter og foresatte oppfordres forøvrig om å få avklart spørsmål du/dere måtte ha med lokalt helsepersonell som har ansvar for pågående behandling.

Samarbeidspartnarar

Samarbeid med

• Oslo universitetssykehus
• St. Olavs Hospital
• Helse Bergen