Fase 3 studie
Peroral Venglustat til Fabrypasienter med venstre ventrikkelhypertrofi
En fase 3, randomisert, åpen, parallellgruppestudie i en periode på 18 måneder for å evaluere effekten av venglustat sammenlignet med vanlig standardbehandling for venstre ventrikkel hypertrofi hos deltakere med Fabry sykdom. Studiedeltagerne tilbys deretter ytterligere 18 måneders deltagelse hvor alle vil motta venglustattabletter.
Om studien
Formålet med studien er å vurdere effekten av daglige doser av Venglustat tabeletter, sammenlignet med standardbehandling som gis for Fabry sykdom.
Hvor godt det virker på hjertefunksjonen, og hva som er mulige risiko hos deltakere med Fabry sykdom, med forstørret venstre hjertekammer og som er ubehandlet eller får godkjent behandling for Fabry sykdom (agalsidase alfa [Replagal®], agalsidase beta [Fabrazyme®] eller migalastat [Galafold®).
Haukeland universitetssjukehus er hovedansvarlig senter i Norge for denne studien:
Haukeland universitetssjukehus
Professor/overlege Camilla Tøndel
Klinisk Forskningspost barn
Telefon: 55 97 57 20
Epost: kfpb@helse-bergen.no | camilla.tondel@helse-bergen.no
Vitskapleg tittel
Fase 3 studie med peroral Venglustat til Fabrypasienter med venstre ventrikkelhypertrofi - EFC16158
Les meir om studien
Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)Informasjon om deltaking
Rekrutteringa er avslutta
Kven kan delta?
Studien vil inkludere menn og kvinner i alderen 18 til 65 år med en historisk bekreftet diagnose av Fabry sykdom, inkludert kliniske symptomer på Fabry sykdom, og har en bekreftet venstreventrikkel hypertrofi.
Deltakeren kan enten motta behandling eller for tiden være uten behandling for sin Fabry sykdom.
Kva inneber studien?
Deltakelsen i studien vil vare i 18 måneder, og innebærer 5 studiebesøk på sykehuset i tillegg vil det være telefonsamtaler hver måned.
I studien vil en måtte møte til legeundersøkelser, hjerteundersøkelser som elektrokardiogram (EKG), MR av hjerte, ekkokardiografi, øye undersøkelse og nevrologisk undersøkelser. Høyde og vekt vil bli målt, og det vil bli tatt blodtrykk, puls, pustefrekvens, temperatur og blod- og urinprøver. Det vil være flere forskjellige spørreskjemaer som du må besvares via et elektronisk nettbrett.
Fordeler og ulemper ved studien
For å delta i studien må studiedeltaker reise til Haukeland universitetssjukehus, i forbindelse med studiebesøkene. Reiseutgiftene vil bli dekket av studien.
Kontaktinformasjon
Klinisk forskningspost for barn og unge
Haukeland universitetssjukehus
Telefon 55 97 57 20
E-post: kfpb@helse-bergen.no
Camilla Tøndel
Telefon: 55 97 57 20
Epost: camilla.tondel@helse-bergen.no